Primo farmaco efficace per ritardare la sclerosi multipla primaria
La compagnia Genentech , appartenente a Gruppo Roche, comunicava il 27 settembre che la sperimentazione clinica, in Fase III, del farmaco sperimentale ocrelizumab È stato soddisfacente
Questo farmaco riesce a ritardare la progressione della sclerosi multipla progressiva primaria (SMD) di almeno 12 settimane , nelle sue fasi iniziali. Questo sottotipo di sclerosi multipla (SM), che colpisce circa il 10 o il 15% della popolazione con questa malattia, è una patologia molto aggressiva. Ad oggi non esistevano cure o trattamenti, ma questo studio multicentrico (a livello internazionale) con partecipazione spagnola, ha dimostrato l'efficacia di questo farmaco che potrebbe diventare la prima e unica opzione terapeutica per i pazienti con questa malattia.
Fino ad ora non c'era alcun trattamento per EMM
Lo studio di questo farmaco è chiamato oratoria ed è stato guidato dal capo del Servizio di Neuroimmunologia Clinica dell'Ospedale Vall d'Hebron e direttore del Centro per la Sclerosi Multipla della Catalogna (Cemcat), Xavier Montalbán. In questo studio abbiamo studiato l'efficacia del farmaco Ocrelizumab in 732 pazienti con sclerosi multipla progressiva primaria e la conclusione principale è che riesce a interrompere, almeno 12 settimane, la progressione della disabilità che causa la malattia .
Montalbán ha voluto celebrare la scoperta e ha dichiarato:
"È un momento veramente storico, poiché è la prima volta che un farmaco si dimostra efficace nel controllare questo tipo di malattia neurologica." Una finestra si apre per una migliore comprensione e trattamento della sclerosi multipla "Questo farmaco è un anticorpo monoclonale progettato per attaccare selettivamente le cellule CD20B + che si ritiene abbiano un ruolo chiave nella distruzione della mielina e dei nervi, che causa i sintomi della sclerosi multipla. Legandosi alla superficie di queste proteine, Ocrelizumab aiuta a preservare le funzioni più importanti del sistema immunitario.
Cos'è la sclerosi multipla?
il sclerosi multipla (SM) è una malattia neuroinfiammatoria che colpisce il sistema nervoso centrale (SNC), sia il cervello che il midollo spinale . Non è noto esattamente quale sia la causa della SM, ma questa patologia danneggia la mielina, una sostanza che forma la membrana che circonda le fibre nervose (gli assoni) e facilita la conduzione degli impulsi elettrici tra di loro.
La mielina viene distrutta in più aree, a volte lasciando cicatrici (sclerosi). Queste aree ferite sono anche conosciute come placche di demielinizzazione. Quando la sostanza mielinizzata viene distrutta, la capacità dei nervi di condurre impulsi elettrici da e verso il cervello viene interrotta e questo fatto produce la comparsa di sintomi quali:
- Alterazioni della vista
- Debolezza muscolare
- Problemi con il coordinamento e l'equilibrio
- Sensazioni come intorpidimento, prurito o bruciore
- Problemi con il pensiero e la memoria
Sclerosi multipla colpisce le donne più degli uomini . La sua insorgenza di solito si manifesta tra 20 e 40 anni, sebbene siano stati segnalati casi anche nei bambini e negli anziani. Generalmente, la malattia è lieve, ma nei casi più gravi alcune persone perdono la capacità di scrivere, parlare o camminare.
Nella maggior parte dei casi, questa malattia progredisce in epidemie, ma nella sclerosi multipla primaria progressiva, la disabilità peggiora continuamente e lentamente nel corso di mesi o anni, motivo per cui è considerata una forma grave di questa malattia.
Fasi dello sviluppo clinico di un farmaco
Affinché un farmaco possa essere messo in vendita, è necessario seguire un processo per valutarne l'efficacia e la sicurezza, evitando così di mettere a rischio la vita delle persone che lo consumano. Lo sviluppo di un nuovo farmaco è lungo e difficile, perché solo due o tre di 10.000 sostanze farmacologiche vengono commercializzate .
Quando il farmaco è stato sufficientemente valutato in modelli in vitro e in studi su animali (fase preclinica), inizia la ricerca umana, che viene chiamata sperimentazioni cliniche. Classicamente, il periodo di sviluppo clinico di un prodotto farmaceutico è suddiviso in 4 fasi consecutive, ma che possono essere sovrapposte. Queste sono le fasi che fanno parte della sperimentazione clinica:
- Fase I : Questa fase comprende i primi studi condotti su esseri umani, il cui obiettivo principale è misurare la sicurezza e la tollerabilità del composto. Dato il livello di rischio coinvolto, il numero di volontari è basso e la durata della fase è breve.
- Fase II : Il rischio in questa fase è moderato e il suo obiettivo è fornire informazioni preliminari sull'efficacia del prodotto e stabilire la relazione dose-risposta. Sono necessari centinaia di argomenti e questa fase può essere estesa per diversi mesi o anni.
- Fase III : Questa è la fase in cui si trova questo medicinale, ed è necessario valutarne l'efficacia e la sicurezza nelle consuete condizioni d'uso e rispetto alle alternative terapeutiche disponibili per l'indicazione studiata. Pertanto, viene testato il suo uso in combinazione con altri farmaci per diversi mesi o anni, durante i quali viene analizzato il grado di incidenza degli effetti desiderati e indesiderati. Questi sono studi di conferma terapeutici.
- Fase IV : Viene effettuato dopo la commercializzazione del farmaco per studiarlo nuovamente in un contesto clinico e per fornire maggiori informazioni sui suoi effetti collaterali.
Dopo risultati positivi nella fase III della sperimentazione clinica di Ocrelizumab, All'inizio del prossimo anno sarà richiesta l'autorizzazione europea per poter commercializzare questo medicinale . Questo di solito dura circa sei mesi. Da quel momento in poi ogni paese deciderà se consentire la vendita nel suo territorio.
